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广州:世界首例神经疾病基因敲入猪 或为治疗渐冻症带来希望

来源:广州热线综合

时间:2018-04-07 17:27

  2018年4月6日消息,广州。  

  刚生下来时,它们如正常小猪一般活泼可爱。但几个月后,它们就逐渐不由自主地“跳舞”:步态不稳,身躯抖动,有的走路时后腿交叉,在跑步机上它们无法前行,只能缩成一团。  

  3月30日,生物学顶尖学术期刊《细胞》发表一项重大研究成果,广东科学家领衔的国际研究团队,在世界上首次培育出了“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪,将为神经退行性疾病的研究提供动物实验模型。  

  这样特殊的猪,是如何培育出来的?在本期科技能见度,南方日报记者就请来了领衔该项研究的暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学、美国Emory大学教授李世华,为大家解密。  

  亨廷顿舞蹈症患者的子女50%几率会患病  

  阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(“渐冻人”)等都属于神经退行性疾病。“这些疾病都有一个共性,不管是遗传因素还是环境因素,都是神经细胞因致病蛋白的结构变化和沉淀而死亡。”李晓江说。  

  亨廷顿舞蹈症也是其中一种,这种遗传性疾病,患者的子女有50%的几率患病。  

  “由于是单基因突变导致,病理很清楚,容易找到突破口,这就成为了一个理想的疾病模式。”李晓江说,通过研究亨廷顿舞蹈症,能成为以后研究多基因突变病症的基础。“如果能治疗亨廷顿病,那这种治疗方法可能也适用于其他的神经退行性疾病,如老年痴呆、帕金森病等”。  

  自然界众多动物中科学家为何选择它?  

  自然界的动物非常多,比如有像人的灵长类动物猴子,为什么实验选择的是猪?赖良学介绍,猪被公认为是人类医学研究理想的大动物模型。猪的心血管系统、消化系统、皮肤、营养需要、骨骼发育以及矿物质代谢等,都与人的情况极为相似,猪的体型大小和驯服习性允许进行反复采样和进行各种外科手术。  

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